一群患有“亨廷顿舞蹈病”的实验小猪在广东诞生，它们能精准地模拟出人类神经退行性疾病，可以作为模型来为人类试药。

“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪。

　　广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，利用基因编辑技术（CRISPR-Cas9）和体细胞核移植技术，将人突变的亨廷顿基因敲入猪的内源性基因中，并进一步培育出患“亨廷顿舞蹈病”的猪。

科研人员可利用“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪进行实验。

　　“亨廷顿舞蹈病”是一种主要影响中老年人的神经退行性疾病，由亨廷顿基因发生变异引起。患者的大脑神经细胞受损，无法控制机体运动，表现为颤搐等舞蹈症状，最终可能导致患者过早死亡。

　　研究发现，“亨廷顿猪”模型不仅能模拟亨廷顿舞蹈症病人在大脑中特异神经元选择性死亡的典型病理特征，而且表现出类似亨廷顿舞蹈病“舞蹈样”的异常行为。更重要的是，这些病理特征及异常行为都可以稳定地遗传给后代。

“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪与论文共同第一作者合影。

　　3月30日凌晨，这项研究成果在生物学顶尖学术期刊《细胞》在线发表，研究由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江、中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学、美国Emory大学教授李世华领衔的国际研究团队共同完成。

研究团队合影

　　随着老龄化社会的到来，越来越多的人受神经退行性疾病的困扰。阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（“渐冻人”）等都属于神经退行性疾病。亨廷顿舞蹈症也是其中一种。

　　1872年，一名叫亨廷顿的医生首先报告了这种疾病，亨廷顿舞蹈症因此得名。1993年，人们找到了亨廷顿舞蹈症的致病基因并将其命名为亨廷顿基因，所有的亨廷顿舞蹈症都是由这单一的基因突变造成。

　　研究疾病的治疗需要进行动物实验。由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前，神经退行性疾病并没有有效的治疗方法。

“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪。