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为人类试药!突破全球难题 世界首例舞蹈症猪在中国诞生
2018年03月30日 15:15:35 来源: 澎湃新闻

  为什么选择猪?从小鼠、猕猴到猪,科学家们一直在寻找最合适的动物模型。

  过去常用转基因小鼠模型来研究这种疾病,但小鼠不能表现出与人一样的神经细胞死亡的典型病理特征。李晓江表示,这次培养的“亨廷顿舞蹈病”猪与人类患者一样表现出呼吸困难等症状,而小鼠模型则未表现出这种症状。

  赖良学说,猪的心血管系统、消化系统、骨骼发育和矿物质代谢等都与人类极其相似,是人类医学研究理想的大动物模型,且猪的基因多样、繁殖周期短,便于根据特殊需要进行选育。“因此,将猪的疾病模型用于药物筛选、人类疾病研究、干细胞治疗,研究结果更容易转化为临床应用。”

团队科研人员涂著池正在进行细胞切片操作。

团队科研人员闫森在进行荧光显微镜病理分析。

团队科研人员闫森正在提取基因组DNA。

团队科研人员正在进行细胞培养操作。

团队科研人员闫森与“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪合影。

  刚生下来时,“亨廷顿猪”们与正常小猪一般可爱,但随着年龄的增大,逐渐就显示了“舞蹈”症状:走路时,步态不稳,身躯抖动,有的走路时会后腿交叉。

  在历经5个月的观察后,亨廷顿猪出现了运动障碍等渐进性发病的表型。病理观察发现,与病人一样,亨廷顿猪有着大脑纹状体神经元死亡的典型病理特征。更可贵的是,这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。

科研人员可利用“亨廷顿舞蹈病”基因敲入猪进行实验。

  目前,研究团队已经培育出了40多头第二代亨廷顿猪,部分已经进入了干细胞治疗神经退行性疾病的动物实验中。

  作为世界首例亨廷顿病猪基因敲入模型,从事多年研究亨廷顿病的权威专家、美国加州大学洛杉矶分校杨向东教授认为,此项研究可以说是神经退行性疾病研究领域中一个里程碑式的发现,将使科学家能更深入了解神经细胞死亡的机制,并寻找有效的治疗方法。(记者 陈建慧 综合报道)

责任编辑: 朱小燕

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